新基因療法有助治療早衰癥
新基因療法有助治療早衰癥
新華社北京11月24日電 早衰癥是一種罕見的遺傳性疾病，患者從嬰兒時期就開始衰老，最終因動脈硬化或心腦血管疾病而死亡，目前尚無有效治療方法。一項國際研究最新發(fā)現(xiàn)，一種基因療法或許可以成為治療早衰癥的新選擇。
瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院和意大利癌癥研究基金會米蘭分子腫瘤學(xué)研究所的研究人員日前在英國《自然·通訊》雜志上發(fā)表論文報告說，他們對患者細胞的研究和動物實驗結(jié)果表明，反義寡核苷酸療法可以改善早衰癥病人的狀況，延長他們的壽命。
早衰癥與早衰蛋白相關(guān)，早衰蛋白是人體內(nèi)“核纖層蛋白A”基因突變產(chǎn)生的，這種突變會對細胞分裂造成影響。反義寡核苷酸是一種人工合成的脫氧核糖核酸(DNA)片段，通過堿基互補配對原則識別靶基因，并通過阻止后者轉(zhuǎn)錄與翻譯來消除或減少病變基因。
研究人員通過研究早衰癥兒童的細胞樣本后發(fā)現(xiàn)，這些細胞染色體末端的端粒功能受損，并聚集了一些與端粒相關(guān)的非編碼核糖核酸(RNA)。端粒是人體細胞染色體上的一種結(jié)構(gòu)，它好比鞋帶兩頭防止磨損的“保護帽”，對保持染色體的穩(wěn)定十分重要。
在正常細胞中端粒會隨著細胞分裂而逐漸縮短，因此端粒也被認為與人體壽命相關(guān)。研究人員通過添加反義寡核苷酸療法靶向降低了這類核糖核酸的水平后，結(jié)果發(fā)現(xiàn)樣本的細胞分裂趨向正常。
在小鼠實驗中，對患有早衰癥的小鼠使用反義寡核苷酸療法后，研究人員將小鼠的最高壽命和平均壽命分別提高了44%和24%。
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