帕金森病人有救了！從走路難到逛公園
王阿姨患帕金森病8年，因常規(guī)治療效果不佳，病情持續(xù)加重，不僅無法自主站立，連意識也出現(xiàn)模糊。6個月前，她還需他人攙扶才能站立，如今已能獨立陪孫子逛公園。這些變化，得益于自身干細胞誘導分化的多巴胺前體細胞移植療法。昨天，在浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院神經(jīng)科病房，69歲的王阿姨在老伴陪伴下接受復查，狀態(tài)和半年前判若兩人。
隨著人口老齡化加劇，帕金森病在我國呈現(xiàn)高發(fā)態(tài)勢。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，目前患者總數(shù)約500萬，每年新增病例超過10萬，預計到2050年患病人數(shù)將達1050萬。
浙大二院神經(jīng)外科主任醫(yī)師嚴鋒介紹，帕金森病是一種慢性、進展性的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。目前尚無法根治，臨床治療的主要目標是“延緩疾病進展+控制癥狀加重”。主要手段包括藥物治療，以補充多巴胺緩解癥狀；以及腦深部電刺激術，通過在大腦特定區(qū)域植入電極，持續(xù)放電刺激神經(jīng)，緩解肢體震顫和肌肉僵硬。然而，這些治療手段雖能一定程度上緩解癥狀，卻遠未達到理想效果。
既然帕金森病的根源在于多巴胺能神經(jīng)元的凋亡，那么能否通過補充這類神經(jīng)元，從源頭上進行治療？
近年來，全球科學家都在朝這一方向努力。2020年，這一設想實現(xiàn)了零的突破�！缎掠⒏裉m醫(yī)學雜志》報道了哈佛大學麻省總院神經(jīng)外科完成全球首例FDA批準的自體干細胞衍化多巴胺前體細胞治療帕金森病的臨床研究。一名61歲的患者在治療后，肢體震顫、肌肉僵硬和運動遲緩等癥狀顯著緩解，甚至能夠重新游泳和滑雪。
多巴胺前體細胞移植療法，著眼于帕金森病的明確病理機制，通過針對性地補充多巴胺能神經(jīng)元，重建正常運動神經(jīng)功能。但該技術仍有多個環(huán)節(jié)有待完善：如何獲得更高質量的多巴胺前體細胞？如何根據(jù)患者癥狀設定更精準的治療劑量？如何優(yōu)化生產(chǎn)工藝，降低成本，惠及更多患者？
為此，浙大二院神經(jīng)外科、神經(jīng)內科聯(lián)合西湖大學劉曉東教授團隊，構建了一套純度更高、數(shù)量更多、活性更好的多巴胺前體細胞制備體系，并根據(jù)國人體質特點，制訂了更符合中國患者需求的藥物劑量方案。
今年4月，王阿姨作為浙江省首位受試者接受了該療法。浙大二院神經(jīng)外科陳高與嚴鋒醫(yī)生團隊采用經(jīng)顱立體定向技術，將干細胞誘導分化出的成熟多巴胺前體細胞精準移植到她的大腦殼核區(qū)；神經(jīng)內科張寶榮與浦佳麗醫(yī)生團隊則負責術后評估與隨訪。
術后一個月復查顯示無明顯副作用；一個半月時，王阿姨已能正常行走并自理生活。術后6個月，隨訪傳來好消息：王阿姨的帕金森癥狀顯著改善。在常規(guī)服藥的基礎上，她的震顫基本消失，日常穿衣、進食不再需要協(xié)助，服藥次數(shù)和劑量也在醫(yī)生指導下逐漸減少，甚至能夠陪孫子逛公園。這一切，讓她的家人倍感欣慰。未來，或許將有更多患者像王阿姨一樣因此獲益。
（為保護隱私，文內患者為化名）
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