為耗盡的多巴胺“充電”，帕金森病治療有新療法
這家醫(yī)院首例患者從“站立難”到“逛公園”
每日商報訊 帕金森病是一種常見的慢性、進展性的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。隨著年齡增長等因素，患者腦內(nèi)神經(jīng)元逐漸變性壞死，其中腦黑質(zhì)區(qū)的多巴胺神經(jīng)元顯著減少，使得多巴胺水平明顯降低。此時，患者就會出現(xiàn)全身運動功能的紊亂與障礙。隨著人口老齡化發(fā)展，帕金森病在我國已呈現(xiàn)高發(fā)態(tài)勢，患者總數(shù)約500萬，每年新增病例超10萬，到2050年預計患病人數(shù)將達1050萬人。
浙大二院神經(jīng)外科嚴鋒主任醫(yī)師介紹，帕金森病目前尚無法根治，臨床上總體的治療手段與目標為“延緩疾病進展+控制癥狀加重”�！半m然能一定程度緩解帕金森病的癥狀，但仍遠未達到理想效果�！彼硎�，如何攻克帕金森病的治療難題，醫(yī)學界的探索從未止步。
帕金森病新療法：補充多巴胺，改善癥狀
既然帕金森病的根源是多巴胺能神經(jīng)元的凋亡引發(fā)的多巴胺減少，那么能否通過補充多巴胺能神經(jīng)元，從而在源頭上治療帕金森�。窟@個想法在科學家與醫(yī)療專家們心中縈繞多年。2020年，這個美好的愿望在醫(yī)學上實現(xiàn)了零的突破。
《新英格蘭醫(yī)學雜志》報道了哈佛大學麻省總院神經(jīng)外科完成全球首例FDA批準的自體干細胞衍化的多巴胺前體細胞治療帕金森病的臨床研究：針對一位飽受帕金森病困擾的61歲患者，臨床科學家們培育出與他匹配的多巴胺前體細胞，并通過神經(jīng)外科微創(chuàng)技術移植回他的大腦，治療一段時間后，患者的肢體震顫、肌肉僵硬、運動遲緩癥狀得到了顯著緩解，又能重新進行他熱愛的游泳、滑雪等體育運動。2025年，《自然》雜志的兩篇研究再傳捷報：京都大學團隊使用健康供體來源的干細胞衍化的多巴胺前體細胞治療了7名中晚期帕金森病患者，治療2年后，6名患者癥狀得到顯著改善，其中3人的震顫癥狀基本消失、日常穿衣進食再無需旁人協(xié)助；美國凱瑟琳紀念醫(yī)院神經(jīng)外科團隊使用了胚胎干細胞來源的多巴胺前體神經(jīng)元微創(chuàng)移植治療12名中重度帕金森患者，其中接受高劑量治療的5名患者運動癥狀得到明顯改善，并可顯著減少藥物的服用劑量。
“上述多巴胺能前體細胞的移植療法，著眼于帕金森病的明確病理靶點，通過對癥補充多巴胺，從而重建正常的運動神經(jīng)功能，展現(xiàn)出十分重要的臨床診療價值，但其中還有不少環(huán)節(jié)需要完善。”嚴鋒坦言，如何構(gòu)建更加高質(zhì)量的多巴胺能前體細胞；如何根據(jù)患者臨床癥狀設定更匹配的治療劑量；如何改善生產(chǎn)工藝，以更低的價格惠及更多的帕金森患者？浙大二院神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科團隊的專家們，基于國際上研究成果，再從自身的臨床出發(fā)，想辦法補充其不足，希望能盡快在國內(nèi)落地，服務帕金森患者，提高生活質(zhì)量。
從難以站立到逛公園，首例患者療效顯著
基于以上情況，浙大二院神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科聯(lián)合西湖大學劉曉東教授團隊，創(chuàng)建了純度更高、數(shù)量更多、活性更好的多巴胺能前體細胞制備體系，并根據(jù)國人身體特性，制定了更加符合我國帕金森患者需求的藥物劑量方案。2025年4月，69歲的王阿姨（化名）作為浙江省首例患者，接受了“誘導多能干細胞（iPSC）衍化的多巴胺神經(jīng)元移植治療帕金森病”的臨床新療法。
據(jù)悉，王阿姨患帕金森8年，常規(guī)治療效果不佳，病情日益加重，日常連站立都要人攙扶。浙大二院神經(jīng)外科團隊用經(jīng)顱立體定向技術，將經(jīng)干細胞誘導分化出的成熟多巴胺前體細胞精準移植到其大腦殼核區(qū)；神經(jīng)內(nèi)科團隊對患者進行了細致的術后評估與隨訪。
術后1個月復查，無明顯副作用；1個半月時，王阿姨已能正常走路、完成生活自理。嚴鋒醫(yī)生特別說明：“術后初期的改善，可能和手術輕微刺激大腦、讓殘留的多巴胺短暫釋放有關；真正植入的多巴胺前體細胞，需要4-6個月才能在大腦里完全發(fā)育成熟、發(fā)揮長期作用，所以還需要持續(xù)跟蹤隨訪�！�
術后6個月，隨訪復查傳來好消息：王阿姨的帕金森癥狀出現(xiàn)了明顯的好轉(zhuǎn)，在常規(guī)服藥的情況下，她的震顫癥狀基本消失了，日常穿衣進食再無需旁人協(xié)助，服用藥量的次數(shù)與劑量也在醫(yī)生指導下逐漸減少，甚至還能陪孫子逛公園，這讓她的子女與老伴倍感欣慰。
“這一階段性成果，標志著中國原創(chuàng)技術在帕金森病細胞替代治療領域邁出了堅實一步。假以時日，或許能有更多的患者像王阿姨一樣，掙脫帕金森的枷鎖，重煥新生的希望�！眹冷h表示，基于王阿姨的成功案例，浙大二院將繼續(xù)開展誘導多能干細胞（iPSC）衍化的多巴胺前體神經(jīng)元移植治療帕金森病臨床項目，為無數(shù)患者帶來新的希望。
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